Valore e
Innovazione delle
Terapie
Avanzate

Chi siamo

#VITA è una coalizione di aziende farmaceutiche operanti nel settore delle Terapie Avanzate che in collaborazione con associazioni pazienti, società scientifiche e università intende agire come gruppo di interesse multi-stakeholder che, con un approccio olistico e innovativo, ha l’obiettivo di promuovere la diffusione e la valorizzazione delle Terapie Avanzate avente le seguenti finalità:

(a) diffondere in modo trasparente la conoscenza tra i vari stakeholders del valore innovativo e dei benefici terapeutici delle Terapie Avanzate per i pazienti e cittadini;

(b) assicurare che gli stessi stakeholders acquisiscano dati e fatti oggettivi in merito alle opportunità e alle criticità delle Terapie Avanzate al fine di avviare un dialogo costruttivo per garantire ai pazienti ed alle strutture sanitarie un pronto accesso all’innovazione,

con un focus su progetti che hanno un impatto sulla sostenibilità sociale, organizzativa ed economica.

Coordinato da

Membri

Terapie Avanzate

Le Terapie Avanzate (gli “ATMP”) sono medicinali biologici che vengono classificati in quattro gruppi principali: medicinali di terapia genica, medicinali di terapia cellulare somatica, medicinali di ingegneria tessutale e medicinali per terapie avanzate combinate. Lo sviluppo degli ATMP presenta nuove opportunità per il trattamento e la prevenzione di una varietà di patologie (le malattie geniche, quelle oncologiche e le malattie a lunga prognosi) che non hanno una alternativa terapeutica o per ristabilire, correggere o modificare funzioni fisiologiche compromesse negli esseri umani, anche con la correzione di mutazioni acquisite su base genetica.

La Terapia Genica
I prodotti medicinali di terapia genica usano geni ricombinanti come farmaci, veicolati nelle cellule malate tramite vettori specifici. Questo modifica le cellule, producendo proteine mancanti o inibendo proteine dannose, aiutando a trattare malattie genetiche, tumori e malattie croniche.
La Terapia Cellulare
Le terapie cellulari somatiche utilizzano cellule del paziente o di un donatore, modificate sostanzialmente per acquisire nuove attività. Queste cellule trattano, prevengono o diagnosticano malattie tramite azioni farmacologiche, immunologiche o metaboliche.
La Terapia Tessutale
Si tratta di cellule o tessuti ingegnerizzati per rigenerare, riparare o sostituire tessuti umani danneggiati. In Italia sono state approvate due terapie: una per il deficit di cellule staminali limbari e l'altra per i difetti della cartilagine articolare del condilo femorale e della rotula, con una di origine italiana.
ATMP combinate
Si tratta di dispositivi medici e componenti cellulari per diagnosi, prevenzione, monitoraggio e miglioramento di patologie, riequilibrio di danni o handicap, o modifica dell’anatomia assistendo le funzioni dell’organismo. Un esempio è la terapia con cellule CAR-T, efficace anche a lungo termine.
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